GC 녹십자

개발단계: 임상 1상

조직 인자 경로 억제제 (TFPI; Tissue Factor Pathway Inhibitor) MG1113A는 외인성 경로를 통해 혈액 응고를 유발하는 기전으로, A형 또는 B형 혈우병 환자의 FVIII 또는 FIX의 결핍을 보충 할 수 있습니다. MG1113A는 혈우병 및 응고 억제 요인을 가진 환자의 예방적 치료를 위해 개발된 항TFPI 항체입니다. MG1113A는 경쟁품 (Advate, Kogenate 및 Eloctate) 대비 혈장 내에서 효과를 길게 지속하고, 피하주사로 편리하게 투여될 수 있도록 개발 중에 있습니다.

개발단계: 임상 1상

GC1123B(헌터라제 ICV)는 중증형 헌터증후군(2형 뮤코다당증) 치료제입니다. 헌터증후군은 이두로네이트-2 설피타제라는 효소의 결핍 또는 부족에 의해 표적 기질이 세포 내에 축적되어 발병하며 주로 남성에게 발생하는 질환입니다. GC1123B는 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못하는 점을 개선하고자 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법입니다. 헌터라제 ICV는 2021년 일본에서 허가를 득하여 시판 중이며, 현재 국내 임상 1상을 진행중입니다.

개발단계: 임상 2상

GC1118A는 대장암을 주 타깃으로 하는 상피세포성장인자 수용체 (EGFR, Epidermal Growth Factor Receptor) 표적항암제입니다. EGFR의 비정상적인 과발현 및 활성은 암세포의 증식과 전이를 유발시키는데, GC1118A는 EGFR과 결합해 성장 신호가 전달되지 못하도록 함으로써 암의 증식을 억제하는 동시에 면역세포를 불러들여 세포독성을 통한 암세포 사멸을 유발할 수 있습니다. GC1118A는 앞서 출시된 EGFR 표적치료제들 대비 차별적인 결합방식과 작용기전을 가지고 있고, 1a상 임상에서 안전하고 내약성이 우수함을 보여주었습니다. 1b상 임상에서 기존 화학항암요법과의 병용투여에 대해 적정 용량을 확인하여, 현재 2a상 임상에서 환자 수를 늘려 안전성과 유효성을 평가하고 있습니다.

개발단계: 임상 2상

탄저병은 포자 형성 박테리아인 탄저균에 의해 발생하는 인수 공통 질병입니다. 탄저병은 피부, 위장, 호흡기의 세 가지 형태로 인간에게 발생할 수 있습니다. 오늘날 탄저균은 포자의 지속 능력 및 에어로졸화 된 포자의 흡입을 통해 쉽게 감염을 일으키는 능력 때문에 가장 심각한 생물 전쟁/생화학 테러 요인 중 하나로 간주되고 있습니다. GC1109는 감염 시 수용체 결합 역할을 하는 탄저 독소를 타겟 항원으로 하고, 유전적으로 재조합된 브레비스균을 배양 및 정제하여 제조하는 백신입니다. 임상 1상 및 2상 연구에서 GC1109는 우수한 안전성 프로파일 및 용량 의존적 면역원성을 확인하였고, 후속 임상을 진행 계획 중입니다.

개발단계: BLA 심사

GC5107B는 사람 혈액에서 분리한 정맥주사용 면역글로불린 (IVIG-SN 10%)으로, 선천성 면역결핍증과 면역성 혈소판 감소증에 투약하여 면역기능을 높이는 기능을 합니다. GC녹십자는 1982년 IVIG 5% 제형 개발에 성공하여 출시하였고, 이후 공정개선을 거듭하여 보다 안전성이 강화된 IVIG-S 5% (1996년 허가), IVIG-SN 5% (2010년 허가), IVIG-SN 10% (2017년 허가) 제품을 국내 출시하였으며 남미 등 해외에도 수출하고 있습니다. 북미 진출을 위해 미국에서 3상 임상시험을 진행하여 부작용이 낮고 우수한 내약성을 확인하였으며, 급성 중증 세균 감염의 발생률을 감소시키는 주요 임상 지표를 충족하여 유효성을 입증하였습니다. 현재 FDA에 허가 심사를 진행하고 있습니다.

개발단계: 임상 3상

Bacillus Calmette-Guérin (BCG)은 인간에 사용된 최초의 약독화 생백신 중의 하나입니다. 매년 1억 2천만회 이상 접종하는, 지금도 세계적으로 가장 흔히 사용되는 백신입니다. BCG 백신은 결핵성 수막염이나 중증의 파종성 결핵을 예방할 수 있다. 잠재적 결핵 감염을 방어하여 유아 사망률을 감소시키고, 성인의 결핵 감염 위험성을 감소시킬 수 있습니다. 세계보건기구(WHO)는 결핵성 수막염 및 폐 결핵을 예방하기 위해 결핵이 풍토적인 나라에서 태어난 모든 어린이에게 BCG 백신을 투여할 것을 권고하고 있습니다. GC녹십자는 2011년 BCG 백신 제조 시설을 설립하였고 연간 3천만 회 이상의 투여량을 생산하고 있습니다.

개발단계: 국내 출시

수두(Varicella, Chickenpox)는 수두바이러스(Varicella-zoster Virus)에 의해 발생하는 급성 감염증으로, 가려움을 동반하는 발진, 물방울 모양의 물집과 딱지가 온 몸에 생기는 질환입니다. 대개 2~8세의 소아에게서 발생하며 호흡기 분비물을 통해 공기로 옮기거나 직접 접촉에 의해 전염되며, 대부분은 완전히 낫지만 드물게 2차 세균 감염증이나 폐렴, 또는 뇌염과 같은 합병증이 나타날 수 있고 심한 경우 사망에 이르기도 합니다. GC녹십자는 1994년 국내 환자의 수포에서 분리한 한국형 수두바이러스를 이용한 수두백신 (수두박스)을 세계 두 번째로 개발했습니다. 수두박스는 1994년부터 한국에서 판매되고 있고, 국내에서 생산되는 수두백신 중 유일하게 1998년부터 해외로 수출되고 있습니다. GC녹십자는 보다 나은 생산성과 품질을 위해서 생산용 세포주 변경 및 제조 공정을 개선하여 수두박스를 MG1111(배리셀라)로 업그레이드 하였습니다. 배리셀라는 국내에서 20년에 허가를 승인 받고 21년에 출시하였으며, 2023년 2월에는 WHO PQ 승인을 득하였습니다.

개발단계: 국내 판매, 중국 허가 승인

GC1111F (헌터라제)는 희귀질환인 헌터증후군 (2형 뮤코다당증)의 치료제입니다. 헌터증후군은 이두로네이트-2 설파타제라는 효소의 결핍 또는 부족에 의해 표적 기질이 세포 내에 축적되어 발병하며 주로 남성에게 발생하는 질환입니다. 질병의 진행을 늦추거나 멈추기 위해서 환자는 효소 대체 요법으로 평생 치료를 받아야 하기 때문에, 효소 약물의 품질은 매우 중요합니다. GC1111F는 경쟁품 대비 포밀글라이신 함량이 높아 효력이 우수하며, 임상시험 결과 유효성과 안전성 측면에서 우수한 결과를 확인하여 2012년 국내에서 허가를 받았습니다. 세계에서 하나 밖에 없었던, 수입에 의존하던 고가의 치료제를 국내 기술 (세계 2번째)로 개발에 성공한 공로를 인정받아 대한민국 신약개발상 (2012.01), 대한민국 신약 대상 바이오부문 대상 (2013.12) 외 여러 상을 수상하였고, 현재 러시아, 중국 포함 6개 국가에 허가 등록 완료하였고, 브라질, 인도 외 5개국에 수출하고 있습니다.

개발단계: 일본허가 승인

GC1123A (헌터라제_ICV)는 희귀질환인 헌터증후군 (2형 뮤코다당증)의 치료제로써, 세계 최초로 뇌실투여 방식으로 허가은 제품입니다. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품입니다. 일본 허가를 시작으로 국내 뿐만 아니라 해외 임상을 통해 글로벌 진출을 확장할 계획입니다.

개발단계: 중국 허가

GC1101D (그린진에프) 는 A형 혈우병의 치료를 위한 B 도메인 결손 재조합 인간 제 VIII 인자입니다. A형 혈우병 환자에게는 출혈 증가 증상의 원인이 되는 응고 인자 VIII의 유전적 결핍 (결손 또는 돌연변이)이 있습니다. GC1101D는 내인성 제 VIII 인자를 대체하여 A형 혈우병 환자의 지혈을 가능하게 할 수 있습니다. GC1101D의 제조 공정은 제품의 안전성을 높이기 위해 동물 유래의 원재료를 전혀 사용하지 않으며, 제조 과정에서 바이러스 불활성화 및 나노 여과 공정을 적용하여 바이러스를 제거할 수 있도록 설계되었습니다. GC1101D는 2010년에 한국에서 승인 및 상용화되어 많은 환자들의 치료에 처방되고 있으며, 현재 중국에서 3상 임상을 완료하여 중국에서의 허가를 득하였습니다.

개발단계: 국내 허가

GC2127A(리브말리액)은 희귀질환인 알라질증후군 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제입니다. GC2127A는 회장에서 간으로 담즙산을 재흡수시키는 ASBT(apical Sodium-dependent bile acid transporter)의 저해제로 담즙산 재흡수를 차단하여 대변으로 담즙산 배출을 증가시켜 간 내 담즙산 수치를 낮추는 역할을 합니다. 알라질증후군 환자의 소양증에 사용할 수 있는 국내 첫 치료제로서 기존에 이 질환으로 인한 피부 가려움증으로 고통받았던 환자에게 치료 기회를 제공하였습니다. 또한, 담도 폐쇄증에 대한 글로벌 임상이 진행 중이며 허가 신청을 통해 적응증을 추가할 계획입니다.